Pomóżmy dzieciom chorym na SMA

Nusinersen to prawdopodobnie pierwszy skuteczny lek na rdzeniowy zanik mięśni (SMA). Rodziny borykające się z tą chorobą czekają, by lek został zarejestrowany również w Polsce i aby w znowelizowanej ustawie refundacyjnej przygotowywanej przez Ministerstwo Zdrowia uwzględniona została możliwość refundacji kosztów leczenia tej choroby.

Dlatego rodziny zainicjowały akcję wysyłania listów do Pani Premier z prośbami o uwzględnienie ich postulatów w nowelizacji ustawy. Akcja ma charakter spontaniczny i objęła już całą Polskę, w tym region pilski. Aktywnie wspiera ją także Fundacja SMA skupiająca rodziny z rdzeniowym zanikiem mięśni.

SMA to schorzenie nerwowo-mięśniowe o podłożu genetycznym. W SMA obumierają neurony w rdzeniu kręgowym odpowiadające za pracę mięśni, wskutek czego mięśnie ciała słabną i stopniowo ulegają zanikowi.

- Tymon nie chodzi (tę zdolność utracił 2 lata temu), porusza się na wózku inwalidzkim i niestety jego mięśnie stają się coraz słabsze - mówi Justyna Malinowska, mama 4-letniego Tymona z Bądecza. - Choroba zabrała mu również stabilność, prawidłową postawę, powoduje postępujące skrzywienie kręgosłupa oraz deformację stóp.

- Choć Leon nigdy nie usiadł i wymaga stałej opieki to cieszymy się każdym dniem - mówi Iwona Szafran, mama 2,5-letniego Leona z Wągrowca. - W związku z tym, że SMA nie jest chorobą przewlekłą a rzadką, nie ma żadnych standardów postępowania. W tej sytuacji rodzice zostają sami, zabiegając o leczenie u wielu, różnych specjalistów, a koszty leczenia i rehabilitacji takiego dziecka są bardzo duże.

Do tej pory SMA uznawane było za nieuleczalną chorobę rzadką. Latem tego roku okazało się jednak, że powstał pierwszy skuteczny lek na rdzeniowy zanik mięśni: nusinersen. Jak podaje Fundacja SMS, obecnie lek jest w trakcie procedur rejestracyjnych w USA i w Europie. Od niedawna w wielu państwach Europy i świata nusinersen jest już w użyciu w ramach tzw. programów wczesnego dostępu (EAP), ratując życie wielu chorym dzieciom. Rodziny z SMA czekają na to, by lek został zarejestrowany również w Polsce, i aby w znowelizowanej ustawie refundacyjnej przygotowywanej przez Ministerstwo Zdrowia, uwzględniona została możliwość refundacji leczenia tej choroby. Chcą też, by ustawa zezwoliła na uruchamianie dla SMA programów wczesnego dostępu oraz zapewnienie ciągłości leczenia po zakończeniu tych programów. I dlatego piszą listy z apelami w tej sprawie do Pani Premier Beaty Szydło.

- Nie wyobrażamy sobie sytuacji, że na świecie dostępny będzie lek, a nasz syn go nie otrzyma, ponieważ mieszka w Polsce – mówi pani Justyna. - Że dzieci z SMA w Europie będą rosnąć w siłę, a ich koledzy w Polsce, słabnąć i umierać. Pragniemy leczyć syna, ponieważ dzięki temu zahamujemy jego chorobę, a może nawet cofniemy. Nie chcemy być zmuszeni do masowej emigracji, aby uzyskać leczenie dla swoich dzieci. Proponowane przez rząd zmiany idą w dobrym kierunku, jednakże nie są wystarczające.

- W odpowiedzi na słowa Pani Premier, która w ostatnim czasie zapraszała rodziny dzieci niepełnosprawnych, wysyłamy listy bo chcemy rozmawiać o chorobie naszych dzieci, o tym jak państwo może - i powinno - im pomóc. Nie możemy pozostać bierni i dlatego działamy na rzecz chorych na SMA – dodaje pani Iwona. - Prosimy wszystkich o pomoc i wsparcie naszej akcji „TAK dla leczenia SMA w Polsce”.

Do Pani Premier płyną listy z całej Polski od rodzin z SMA oraz ich przyjaciół, których jest coraz więcej. W akcję zaangażowali się także – starosta pilski Eligiusz Komarowski i burmistrz Wysokiej Marek Madej, którzy spotkali się w tej sprawie z mamą Tymona, Justyną Malinowską z Bądecza.

- Informacja o pierwszym prawdopodobnie skutecznym leku na SMA dała rodzinom zmagającym się z tą chorobą ogromną wiarę, w to że ich dzieci w przyszłości będą samodzielne, że będą mogły realizować swoje pasje i korzystać z uroków życia tak jak ich zdrowi rówieśnicy - mówi Eligiusz Komarowski, starosta pilski.

- Nie ma nic gorszego niż choroba , a szczególnie choroba dziecka, określana jako nieuleczalna. W momencie kiedy pojawia się światełko w tunelu, kiedy pojawia się nadzieja w postaci leku nowej generacji, trzeba zrobić wszystko, aby był on jak najszybciej dostępny na naszym rynku – dodaje Marek Madej, burmistrz Wysokiej. - Polska nie jest krajem trzeciego świata i uważam, że w dostępności do takich leków oraz refundacji kosztów leczenia nimi powinniśmy wieść prym nie tylko w Europie, ale i na świecie.

Premier Beata Szydło
Kancelaria Prezesa Rady Ministrów
Al. Ujazdowskie 1/3
00-583 Warszawa

Jestem przyjacielem rodziny Tymona, chłopca który choruje na SMA (rdzeniowy zanik mięśni).
Tymon Malinowski – to czteroletni chłopiec dotknięty rdzeniowym zanikiem mięśni SMA 3. Jest to nieuleczalna choroba genetyczna, której konsekwencją jest stopniowo postępujący zanik mięśni ruchowych oraz oddechowych. Nogi, ręce, tułów, przełyk, płuca stopniowo tracą siłę i przestają prawidłowo funkcjonować. Rehabilitacja, pływanie, hipoterapia oraz sprzęt ortopedyczny to działania które są elementem walki o utrzymanie sprawności. Tymon nie chodzi, porusza się na wózku inwalidzkim, niestety jego mięśnie stają się coraz słabsze.

Szanowna Pani Premier, bardzo cieszy nas fakt, że postanowiła Pani pochylić się nad problemami chorych jak Tymon i zaczyna Pani prace nad pomocą rodzinom opiekującym się osobami niepełnosprawnymi. Jednak w przypadku SMA ma wejść jeszcze jedna bardzo dla nas ważna ustawa o refundacji leków.

Wkrótce będzie dostępny pierwszy lek na SMA - Nusinersen. Dzieci z całego świata będą miały dostęp do leku – Tymon nie. Proszę nie zabierajcie mu nadziei i szansy na normalne życie. Proszę nie zabierajcie szansy innym dzieciom z SMA, które dopiero przyjdą na świat. Ten lek jest dla nich ratunkiem, a nie mogą go dostać. Lek będzie drogi - nie skazujcie moich przyjaciół na żebranie o pieniądze na lek. Ustalony limit w noweli ustawy tym właśnie skutkuje.

Rodzice Tymona chcieliby pokazać Pani Premier jak wygląda opieka nad chorym dzieckiem, z jak wieloma problemami borykają się na co dzień i porozmawiać o problemach osobiście oraz osobiście poprosić o zmiany w noweli. Bardzo proszę o pochylenie się nad moją prośbą o dostępie do leku. Proszę dać szansę na samodzielne życie dla dziecka moich znajomych, które ze wszystkich sił wspieram.

Z wyrazami szacunku
(tutaj Twój podpis)